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科伦博泰生物海外授权项目A400/EP0031获美国FDA授予孤儿药资格认证

时间:2023-11-27 发布者:四川科伦
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近日,科伦博泰生物KL590586(EP0031)(RET小分子激酶抑制剂,简称A400)项目合作方英国Ellipses Pharma获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗RET融合阳性实体瘤。


孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物,并给予相关产品政策支持,因此,获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次A400(EP0031)获得美国FDA孤儿药资格认定后,有望加快推进在美国的临床试验及上市注册的进度,同时,可享受一定的政策支持,包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

A400(EP0031)是新一代选择性RET抑制剂(SRI)。对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性,且具有克服第一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中,A400(EP0031)在体外和体内对RET激酶表现出良好的抑制活性,在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。目前,科伦博泰生物正在中国开展A400(EP0031)针对晚期RET阳性非小细胞肺癌的关键临床研究。

2021年3月,科伦博泰生物授予Ellipses Pharma A400(EP0031)包括美国和欧洲在内的部分地区独家授权,科伦博泰生物保留大中华区、韩国、新加坡和马来西亚等部分亚太地区的权利。

2022年6月,A400(EP0031)已获得FDA批准的新药临床研究申请(IND),进行RET基因改变的恶性肿瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期临床研究。

关于RET变异肿瘤

RET融合和突变存在于非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型甲状腺癌、以及结直肠癌等多种肿瘤中,因此,针对RET基因改变的治疗有望成为一种不限癌种的治疗方式。而针对RET基因改变的患者,传统化疗和免疫治疗效果有限,尤其使用第一代SRI治疗后产生耐药的患者,可接受的治疗选择有限,且预后较差,依然存在未能满足的临床需求。

(本文系转载,查看原文请点击此处

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